La recherche clinique regroupe l’ensemble des études menées sur l’être humain dans le domaine de la santé. Très encadrée, elle n’est réalisée que sous certaines conditions et après obtention d’avis réglementaire. Son but est d’identifier de nouvelles perspectives thérapeutiques et de faire avancer l’état des connaissances sur les pathologies. Elle comprend l’ensemble des projets de recherche effectués chez la personne humaine.
Un essai clinique – aussi appelé étude clinique – permet de tester de nouveaux traitements et d’évaluer leur efficacité avant de les proposer à tous les patients. On peut tester de nouvelles molécules, des associations de différentes molécules, de nouveaux modes d’administration, de nouvelles techniques de traitement… Dans tous les cas, les études ont obtenu une validation suivant un protocole rigoureux.
La recherche clinique institutionnelle a une importance capitale, car elle investigue les aspects que la recherche clinique industrielle ne prend pas en charge. Elle peut évaluer des traitements, des vaccins, des outils diagnostiques, des stratégies thérapeutiques ou de prévention afin de mesurer leur efficacité, leur sécurité, leur faisabilité… Elle permet également d’approfondir les connaissances et d’obtenir des preuves de concepts. Elle est financée par l’État ou par des associations et peut parfois bénéficier du soutien de l’industrie pharmaceutique. Ce sont des médecins, hôpitaux ou institutions publiques qui en sont les promoteurs.
Adultes, adolescents, enfants : toute personne, malade ou non, peut participer à la recherche clinique, sur la base du volontariat. Être volontaire ne signifie pas pour autant que l’on sera intégré à la recherche puisque chaque étude comporte ses critères d’inclusion et de non inclusion pour garantir la sécurité des personnes et la fiabilité des résultats.
Pour les projets de recherche pédiatrique, seul le consentement écrit des parents est requis mais l’adhésion personnelle de l’enfant est systématiquement recherchée. Tout individu de moins de 18 ans étant considéré comme un « enfant », les informations sont délivrées et adaptées à l’âge de la personne.
Les raisons de participer à un essai clinique sont propres à chacun, mais la recherche clinique constitue assurément un enjeu majeur de santé. Tous les traitements actuels ont été découverts grâce à la recherche. Participer à la recherche, c’est donc s’engager pour la santé et la qualité de vie de tous.
Les essais cliniques permettent de :
- valider des progrès scientifiques issus de la recherche fondamentale ;
- découvrir, mettre au point, élaborer des traitements jusqu’alors inexistants ;
- améliorer les traitements existants ;
- apporter de nouvelles connaissances pour comprendre, prévenir, traiter, améliorer les diagnostics.
Pour les personnes malades, c’est aussi la possibilité de participer à un essai innovant dans des conditions de sécurité maximales, par exemple en bénéficiant d’un suivi médical renforcé et d’un accès à un traitement avant sa commercialisation.
De nombreux intervenants sont impliqués dans le bon déroulement d’un essai clinique.
- Le promoteur : personne physique ou morale (société ou institution) qui prend l’initiative de l’essai. Il en assume le financement et les responsabilités. Il a en charge toute l’organisation de l’essai, sa mise en place et son suivi.
- L’investigateur : professionnel de santé qui dirige et surveille la réalisation de l’essai. Pour les essais cliniques portants sur des médicaments, il s’agit obligatoirement d’un médecin. Pour les essais sur des dispositifs médicaux, il s’agit de professionnels de santé (médecin, infirmier.e, kinésithérapeute…). Il est accompagné d’une équipe formée à la recherche clinique.
- Les autorités compétentes : les autorités qui encadrent un essai clinique. Ce sont :
- l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), qui délivre aux promoteurs les autorisations pour tous les essais cliniques. Elle peut suspendre ou arrêter un essai à tout moment ;
- la Commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL), qui veille au respect de la confidentialité des données recueillies dans le cadre d’une recherche ;
- le Comité de protection des personnes (CPP) est une structure indépendante qui donne un avis éthique sur toutes les recherches impliquant la personne humaine.
- Le.a participant.e : personne volontaire, malade ou non. Les personnes considérées par la loi comme « vulnérables », dont les personnes mineures ou les femmes enceintes, font l’objet d’une attention toute particulière afin de les protéger.
Les études cliniques se déroulent en quatre phases :
- la phase I évalue la tolérance d’un nouveau médicament pour en déterminer la dose recommandée. Elle concerne un petit nombre de participant.e.s ;
- la phase II teste l’efficacité du traitement et implique un plus grand nombre de patient.e.s afin d’avoir une population plus représentative et des données statistiquement plus fiables ;
- la phase III permet d’évaluer l’intérêt thérapeutique du médicament sur un nombre de patients beaucoup plus important (quelques centaines) ;
- la phase IV est la phase de surveillance étroite appelée « pharmacovigilance », qui se fait une fois le médicament commercialisé.
Le risque zéro n’existe pas. Toutefois, les recherches cliniques sont très encadrées et les participant.e.s sont suivi.e.s de manière étroite.
Avant d’être testés sur l’homme, les médicaments utilisés ont été testés plusieurs fois sur des cellules en laboratoire, puis sur différentes espèces animales.
Les projets ne sont menés que s’ils réunissent des conditions maximales de sécurité encadrées par :
- le CPP, qui évalue les conditions d’information et de consentement des participant.e.s, le bien-fondé et la pertinence du projet de recherche ainsi que sa qualité méthodologique. Le CPP vérifie également que les droits des participant.e.s seront bien respectés et s’assure tout particulièrement du respect de la confidentialité et de la gestion des données personnelles ;
- l’ANSM, qui est l’autorité compétente pour évaluer et autoriser un projet de recherche clinique (portant sur des médicaments). Pour les projets de recherche clinique ne portant pas sur les médicaments, l’autorisation préalable de l’ANSM n’est pas nécessaire. Toutefois, celle-ci doit être informée avant que le projet puisse commencer. Elle est responsable du suivi de la sécurité des projets de recherches cliniques tout au long de leur déroulement.
Pour participer à une recherche clinique, le.a participant.e doit avoir donné son consentement éclairé. Défini dans le Code de la santé publique, le consentement est dit « éclairé » lorsque le.a participant.e a reçu toutes les informations nécessaires de la part du médecin investigateur sur les points suivants :
- les objectifs, la durée et la méthodologie de la recherche clinique ;
- les bénéfices attendus ;
- les contraintes et risques prévisibles, y compris en cas d’arrêt de la recherche avant son terme ;
- les éventuelles alternatives médicales ;
- la prise en charge médicale en fin d’essai si nécessaire, en cas d’exclusion ou d’arrêt de la participation avant la fin de l’essai ;
- l’avis du CPP et l’autorisation de l’autorité compétente ;
- si besoin, l’interdiction de participer simultanément à une autre recherche et/ou la période d’exclusion qui suit la recherche ainsi que l’inscription du/de la participant.e dans le fichier national ;
- les droits des participant.e.s.
Cette information est fournie sur un document écrit et remis à la personne dont le consentement est sollicité. Le consentement est attesté par la signature d’un formulaire de consentement signifiant que la personne a reçu toutes les informations qu’elle souhaitait au sujet de l’essai clinique.
Des dispositions particulières existent pour les mineurs, les majeurs protégés (sous curatelle ou tutelle) et les majeurs hors d’état d’exprimer leur consentement.
Le refus de participer à un essai clinique est un droit.
La protection des participant.e.s à une recherche clinique est garantie par la loi. Celle-ci énonce clairement que l’intérêt des personnes prime toujours sur ceux de la science et de la société. Elle précise également que la recherche doit être conçue de telle façon que soient réduits au minimum la douleur, les désagréments et la peur.
Lors d’une recherche clinique, tout.e participant.e a le droit de :
- prendre le temps de réfléchir avec ses proches et son médecin traitant avant de se décider ;
- suspendre sa participation à tout moment, sans encourir aucune responsabilité ni aucun préjudice ;
- être tenu informé de son état de santé pendant et à l’issue de la recherche ;
- être tenu informé en cas d’événement grave survenu chez un ou plusieurs participant.e.s pendant l’essai ;
- être tenu informé, à la fin de la recherche, des résultats globaux de la recherche ;
- vérifier et rectifier les données le concernant ;
- refuser la transmission des données le concernant ;
- obtenir des dédommagements en cas de préjudice.
Les participant.e.s à une recherche clinique ne sont pas rémunérés.
Toutefois, une indemnisation en compensation des contraintes subies (prise du traitement, visites médicales, examens de suivi, temps passé, hospitalisations…) est prévue par la loi. Ses modalités sont contrôlées par les CPP et son montant est plafonné.
Cette indemnisation n’est pas systématique. Pour des raisons éthiques, elle est interdite pour les personnes vulnérables, comme les enfants.
Si la recherche à laquelle vous participez prévoit une indemnisation, les modalités de versement et son montant seront précisés dans la note d’information qui est vous est remise.
